يصيب واحدًا من بين 25 ألف.. أصغر مولود يتلقى حقنة ثورية في المخ لمحاربة مرض باتن
تلقى طفل بريطاني علاجًا فوريًا لمرض دماغي عضال، لم يكن هناك علاج له من قبل، ليصبح من بين أصغر الأطفال في العالم الذين تلقوا العلاج، وفقًا لـ صحيفة ديلي ميل البريطانية.
الإصابة بمرض باتن
ماكس ويستون يبلغ من العمر فقط عامًا واحدًا، يعاني من الإصابة بمرض باتن وهي حالة وراثية نادرة تتسبب في توقف الدماغ تدريجيًا على مدى 5 إلى 10 سنوات، ويصيب نحو واحدًا من كل 25 ألف طفل في أوروبا.
وفي نهاية المرض يفقد الأطفال المصابون به، القدرة على الكلام والحركة والرؤية والبلع، وعادة ما يعيشون نحو 5 أو 6 سنوات بمجرد ظهور الأعراض.
وأشاد المتخصصون في بريطانيا بعقار يُدعى سيرليبوناز ألفا، حيث تمت الموافقة عليه في عام 2019، لعلاج سلالة من مرض باتن CLN2، وأكد المتخصصون أنه قادرًا على إطالة عمر المرضى.
تلقى أقل من 40 طفلًا في بريطانيا الحقن الجديد، وأغلبهم أكبر من عمر ماكس، وفي حين تم علاج عدد قليل جدًا من الأطفال، فإن الأدلة تشير إلى أن الأطفال الذين يتلقون العلاج يعيشون لفترة أطول، وفقًا لـ دكتور ديباك رام، استشاري أعصاب الأطفال في مستشفى رويال مانشستر للأطفال.
يُعطى الدواء على شكل عملية نقل نصف شهرية مباشرة إلى السائل المحيط بالدماغ، عبر أنبوب في أعلى الجمجمة، ويعمل عن طريق استبدال بروتين أساسي يسمى tripeptidyl-peptidase 1، وهو مفقود في مرضى باتن سلالة CLN2.
وعادةً ما يعمل هذا البروتين على تكسير المخلفات الخلوية التي تتراكم في خلايا الدماغ، لكن المصابين بـ مرض باتن لا يحصلون على هذه الحماية، حيث تتوقف الخلايا عن العمل.
وأوضحت أماندا مورتنسن الرئيسة التنفيذية لجمعية عائلة مرض باتن، أن اكتشاف المرض مبكرًا يمثل تحديًا، والدواء غير قادر على عكس الضرر الذي حدث بالفعل، ولكن يمكنه حماية المزيد من خلايا الدماغ.
