فايزر تعلن نجاح العلاج الجيني الجديد لـ مرض الهيموفيليا ب
قالت شركة فايزر اليوم الخميس إن علاجها التجريبي الجيبني لعلاج الهيموفيليا ب، حقق هدفه الرئيسي، وذلك وفقًا لما ذكرته وكالة رويترز.
أظهرت البيانات من الدراسة أن الجرعة واحدة من العلاج، تتفوق على العلاج الحالي المستخدم في تقليل معدل النزيف لدى المرضى الذين يعانوا من أشكال معتدلة إلى شديدة من الهيموفيليا ب.
الهيموفيليا ب
هو مرض وراثي متنحي، يسبب نقص في عوامل تخثر الدم، والتي تعمل على تكوين بروتين أنسجة الفيبرين التي توقف عملية النزف، والذي سمى أيضًا بالعامل التاسع، مما يشكل عامل خطورة كبير عند إصابة المريض بجرح أو إصابة يتعرض لها الجسم، حيث أن نسبة التئام الجروح لديه تكون ضعيفة جدًا، أو منعدمه في بعض الحالات.
العلاج الجيني لـ شركة فايزر
تم تصميم علاج فايزر لمساعدة المرضى على إنتاج العامل التاسع بأنفسهم بعد الحصول على العلاج لمرة واحدة، على عكس العلاجات الحالية، التي تركز على الحقن المنتظم بالبروتين المسؤول عن تخثر الدم.
تخطط شركة فايز الآن في مناقشة بيانات التي توصلوا إليها مع السلطات التنظيمية في أوروبا والولايات المتحدة ومشاركة البيانات الإضافية للعلاج التجريبي في مؤتمر علمي في أوائل عام 2023.
وفقًا لبيانات حكومية، يقدر معدل انتشار مرض الهيموفيليا في الولايات المتحدة بـ 12 حالة لكل 100.000 للهيموفيليا أ، و3.7 حالة لكل 100.000 للهيموفيليا ب.
تقوم شركة فايزر أيضًا باختبار علاجات جينية تجريبية أخرى، وهي في تجاربها في المرحلة الأخيرة، كعلاجات محتملة لاضطراب النزيف الهيموفيليا أ، والاضطراب العضلية.
